RCTのベースラインの違い：共変量として含める必要がある変数（ある場合）

私は最近、参加者を2つの治療グループの1つにランダムに割り当てた研究を完了しました。ベースライン、介入直後、1か月、および4か月で、やや多数の結果変数について参加者をテストしました。グループx時間の相互作用を調べるために、いくつかの混合ANOVAを実行することを計画していました。比較には、2（グループ）x 2（時間：ベースラインと介入後）の比較と、2（グループ）x 3（時間：ベースライン、1か月、4か月）の比較があります。

分析を開始する前に、2つの治療グループをすべてのベースライン変数で比較しました。グループを比較するために.05のアルファレベルを使用する場合は4つのベースライン変数、または.01のアルファレベルを使用する場合は2つのベースライン変数でグループが異なることがわかりました。

これについて2つの質問があります。

1. ベースラインでグループを比較するには、どのアルファレベルを使用すればよいですか？私は2つのグループを24のベースライン特性で比較しているため、0.01のアルファレベルを考えていました。多数のテストが行​​われているので、家族レベルのエラー率を減らすには、0.05よりも厳しいアルファレベルを選択する必要があると思いました。実行されましたが、私のリーディングから、ほとんどの人は.05を使用しているようです。何がお勧めですか？

2. これらの違いについてどうすればよいですか？これらの変数を共変量として含めることもできますが、サンプルサイズが非常に小さく、4つの共変量を使用するのは適切ではないようです（.05レベルで有意である場合、差異のみを受け入れる方がよい理由の1つでもあります）。

これについて何か助けていただければ幸いです！

Stephen Sennが書いたように、無作為化研究でベースライン分布を比較することは適切ではありません。これについて私が話したいのは、「どこでやめますか？」という質問をすることです。よく見ると、相殺する共変量が見つかります。

モデルを選択するための基礎は、事後の違いではなく、どの変数が応答変数の重要な予測子である可能性が高いかに関するアプリオリな主題知識です。応答変数のベースラインバージョンは確かに支配的な予測子ですが、他にも重要であると思われるものがあります。目標は、結果の説明可能な異質性を説明して、精度とパワーを最大化することです。モデルの定式化における統計的有意性検定の役割はほとんどありません。

事前に指定されたモデルは、重要な変数（結果を予測する変数）の確率の違いに対応します。

通常、ベースラインで2つのグループを比較する際に注意する必要があるのは、差異の統計的有意性ではなく、差異のサイズです。これらの差異のいずれかが、調査に影響を与えるのに十分な大きさですか？研究の焦点であるグループ比較と変数関係に影響を与えるのに十分な大きさですか？それを調整する（共変量として使用することにより）必要な大きさですか？

さて、あなたのケースは少し興味深いです、ランダムな割り当てでも、.05レベルで有意差を示す24の変数のうち4つがあります（予想される5％ではなく17％）。これは、ランダム化プロセスや研究の他の側面に関係しているように思えるかもしれません。しかし理論的には、無作為化が完全に行われ、その後どちらのグループでも消耗がなかった場合、24！/（4！（24-4）！）に基づいて、この極端な結果が2.4％の確率で発生するはずです。 .05 ^ 4）（.95 ^（24-4））。結局のところ、それは本当にそれほど珍しいことではありません。あなたが持っているのは、ランダムな違いのセットかもしれません。違いの大きさに基づいて判断することに固執します。

+1から@FrankHarrell。もう1つ小さな点を追加します。参加者をランダムにグループに割り当てた場合、介入前の共変量値の「有意な」差異は、必ずタイプIエラーになります。