回答:
私は疫学研究のこの領域の専門家ではありませんが、有効性はランダム化比較試験のような制御された設定で観察された効果に関係しているのに対して、有効性はより広い範囲の結果に関係しているようですまたは環境要因（RCTで観察されない、または操作されない可能性がある）、したがって、より広い範囲を持ちます。少なくとも、薬経済学の費用対効果の研究、および治療の有効性についてはよく耳にします（たとえば、2つの治療群を比較する場合）。
この記事を引用して有効性、有効性、効率性、
他の参考文献については、ヘレナCクレーマー（統合失調症速報 26（3）、2000）の有効性と有効性のマルチサイトランダム化臨床試験の落とし穴とその参考文献から始めることをお勧めします。たとえば、「研究デザインにおける意思決定の複雑な多次元連続体では、有効性と有効性は反対の極値である」と読まれています。
注意
ISPOR第13回欧州会議から戻って、私は、欧州製薬工業連合会（EFPIA）が次の定義について合意があると考えていると聞きました。
標準ではあるが完全にオンラインではない辞書は、International Epidemiological Associationが後援しているDictionary of Epidemiology です。最新版は第5版ですが、第4版は一部最新のAmazon経由でオンラインで入手できるようです。p57-8をご覧ください。それは有効、有効性と効率性の間のこの区別はによるものであると言うアーチー・コクラン彼の1972本の中で有効性と効率性：保健サービスのランダム反射、Googleブックスで提供されていますその多くは。
著作権の侵害を避けるために、上記からあまり引用しません。辞書には「理想的には有効性の判定はランダム化比較試験の結果に基づいている」（イタリック体）と書かれていますが、実質的なコンプライアンス違反がある場合は有効性を判定するための機器変数推定法が必要です。
これらの用語は交換できず、特定の意味があります。
効率とは、必ずしも患者に関連することなく、状態に関連して特定のマーカーに影響を及ぼす介入の能力です。この研究は、高度に制御された条件下で、非常にコンプライアンスの高い参加者によって行われます。有効性を評価する臨床試験は、説明試験またはフェーズIまたはII臨床試験とも呼ばれます。
有効性とは、通常の臨床状態の患者に意味のある効果をもたらす介入の能力です。有効性を測定する臨床試験は、実用的な試験またはフェーズIIIまたはIVの臨床試験とも呼ばれます。
私がこれを見つけた1つの場所は、不完全なコンプライアンスの実験で治療の「効能」を得ようとする分析と「治療する意図」分析の使用の議論です。「治療の意図」に関するウィキペディアの記事（リンク）を参照してください。
コンプライアンスを伴わない、従来の無作為化対照試験では、推定値を治療する意図は、治療と制御に割り当てられた推定値の違いのみを調べます。ただし、コンプライアンス違反とは、治療に割り当てられた一部の人々が実際に治療を受けなかった可能性があり、コントロールグループに割り当てられた一部の人々が実際に治療を受けたことを意味します。もしそうなら、推定値を治療する意図は、実際に治療を行うために研究中の集団のすべてのメンバーで得られる平均治療効果を過小評価するかもしれません。
この種のコンプライアンス違反が存在する場合、アナリストは決定を下します。彼女は、現実の世界ではコンプライアンスを制御できないと言うことで、分析を処理する意図を単純に行うことを決定することができます。臨床的に使用するため。これは、治療の「有効性」の分析と呼ばれています。または、ある種の調整方法を使用して、実際に治療を受けた人とそうでない人とがどのように異なるかを理解しようとするかもしれません。彼女は、私たちが知ることに本当に興味を持っているのは、治療の生物学的（医療試験の場合）「有効性」であると言うことによってこれを正当化することができました。
生物学的有効性の分析の問題は、どのような「調整方法の種類」が有効かということです。私が理解しているように、現在の最新技術は、非準拠の実験を道具変数の問題、la Angrist、Imbens and Rubin（1996）（gated link）、またはより一般的には問題の観点から見ることです「原理層別化」、a la Frangakis and Rubin（2002）（gated link）。そのため、ランダム化は、少なくとも特定の部分母集団、つまり、治療または制御の割り当てを遵守する部分母集団の「有効性」効果をノンパラメトリックに識別する手段として機能します。これを超えて、効能効果を特定するためにより厳格なモデルを課すこともできますが、なぜそもそもなぜ無作為化実験を行うことに悩んだのでしょうか？
有効性は、患者がすべての共変量で類似しているがランダム化された治療法である、ラドマイズド臨床試験（RCT）など、厳密に定義された設定での特定のヘルスケアプログラムの結果を扱います。有効性は内部有効性の概念に関連しています。研究プロトコルは登録時に特定の併存疾患を持つ患者を除外し、患者が受けるすべての手順を含むため、通常RCTは内部有効性が高くなります。
有効性は、通常の臨床診療を扱います（サイドライトとして、疫学や生物統計学などの定性的資格が定量的設定に入る場合が多いため、通常の臨床診療の定義はまだありません）。通常の臨床診療では、患者は処方された治療法への順守が不十分であり、多くの併存疾患があり、ライフスタイルを変えず、喫煙を続けたり、ジャンクフードを食べたりすることがあります。これらの機能はすべて、RCTで経験した患者の健康状態に対する有効性を低下させる可能性があります。有効性は、外部の妥当性の概念にリンクしています。つまり、日常診療で医師が訪れた患者を指します。ヘルスケア部門を対象とした公共政策に関しては、有効性は有効性よりも重要であると考えられます。その有効性は現実の世界で起こっていることを反映しています。