ツイッターで、トライアルリストのスチュアートニコルズは、最近発表された研究を次のように批判しました。
Dal-Reによる非常に興味深い論文に加えて、彼らは実用的な用語の用法に疑問を投げかけるいくつかの例を挙げています。フェーズ3、マルチサイト、二重盲検、プラセボ対照、並行群、用量漸増無作為化試験を本当に「プラグマティック」と呼ぶことができるか？
問題の研究記事はここにリンクされています。Dal-Reの論文はこちらです。そして、彼らの推奨される「プラグマティズム」ツールはここにあります。私の感覚は治療の性質と171人の患者のNに関して、これはおそらく無力な研究であるということなので、ニコルズとは異なるかもしれません...
ポイントを逃しているような気がします。、実際には、何をしている実用的な裁判？それが役に立たないという意味で実用的でない裁判はいつであり、それが確認的裁判であるという意味で実用的でない裁判はいつですか？
回答:
説明と実用的な裁判の決定的な違いは、裁判が有用な情報を生み出すかどうかではありません。むしろ、それはその情報が具体的にどのような目的で使用されるかです。実用的な試験とは、クリニックでの治療上の有用性を真剣に目指している試験です。
実用的な説明の連続体は、ジャーナルオブクリニカルエピデミオロジーの「治療トライアルにおける説明的および実用的な態度」というタイトルの1967年の論文でSchwartzとLellouchによって最初に提案され、Precis-2開発者によって引用されました。この記事では、著者らは、抗がん剤のコンテキストで放射線療法と放射線療法のみの準備をする薬剤をテストする2つの無作為化対照試験シナリオを紹介します。放射線の影響に対して患者を敏感にするために、放射線治療の30日前に薬剤が投与されます。
30日間の薬剤とその後の放射線療法は、30日間の待機と放射線に対してテストされます
30日間の薬剤とその後の放射線療法は、放射線のみに対してテストされ、すぐに開始されます
説明として説明する最初のシナリオは「主要コンポーネントの影響に関する情報」を提供し、実用的と説明される2番目のシナリオは「実際的な条件下で全体として2つの複雑な処理を比較する」。
シュワルツとルルーシュは、説明的および実用的な試験を区別する別の例を示します。非常に類似した分子構造の2つの鎮痛剤が「等分子」ベースで比較されるランダム化試験は、同じ用量に基づくこれらの薬物の相対的効果に関心があるため説明的です。対照的に、「最適な投与レベル」が異なる根本的に異なる構造の2つの鎮痛剤は、各治療の最適な効果を比較することを目的とした実際的な設計を使用して最もよく研究されます。
著者は要約します：
「2つの治療法の比較」は、その全体的な特徴においても不十分に特定されている問題です。それは、基本的に異なる少なくとも2つのタイプの問題の1つを意味する場合があります。
最初のタイプは、理解を目的とした説明的なアプローチに対応します。厳密で通常は単純な定義で指定されている2つの処理の間に違いがあるかどうかを発見しようとします。それらの効果は生物学的に意味のある基準によって評価され、かなり恣意的に定義されているが、存在する可能性のある差異を明らかにする可能性が高い患者のクラスに適用されます。被験者数の決定と結果の評価に使用される統計的手順は、第1種と第2種のエラーの確率を減らすことを目的としています。
2番目のタイプは、意思決定を目的とした実用的なアプローチに対応します。それは、私たちがどちらの治療法を好むべきかという疑問に答えようとしています。治療法の定義は柔軟で、通常は複雑です。それは補助的な治療と離脱の可能性を考慮に入れています。効果を評価する基準は、患者の利益と最も広い意味でのコストを考慮に入れています。患者のクラスは、試験の結果を推定する対象として事前に決定されています。統計的手順は、第3種のエラー（劣った扱いを好むもの）の可能性を減らすことを目的としています。第1種のエラーの確率は1.0です。
Schwartz、D.およびLelluch、J.（1967）。治療試験における説明的かつ実用的な態度。Journal of Clinical Epidemiology、20：637–648。
アレクシスが言及したシュワルツとルルーシュの論文は、1967年にJ Chron Disで出版され、2009年にこのテーマを取り上げたJ Clin Epiの問題で再版されました[1–8]。
これらの論文の中で、私はKaranicolas et al [5]が、シュヴァルツとルルーシュの本来の感覚を照らす（そして復元するのに役立つ）新しい区別を導入するのに特に役立つことを発見しました。（Oxman et alとのその後の交換[6–8]も参照してください。）簡単に言えば、[5]は、裁判の目的を解釈するというシュワルツ＆ルルーシュの当初の焦点は、その後の使用では失われたと主張しています。その焦点を元に戻すために、[5]は「より実用的な」試験を「実用的」ではなく個人レベルの意思決定（医師-患者）に役立つ試験として進め、より洗練された機械的-実践的コントラストを明確にします。
この問題の本質的に政治的な側面は、疑いもなく、概念を混乱させる一因となっています。医師と患者の出会いを一元的に計画および制御する取り組みと、医師と患者の関係の伝統的な特性および独立性を維持する（そしてますます、回復させる）取り組みの間には、医学のなかで継続的な緊張があります。おそらくの現象実用的な試験は完全に反対の引数鑑賞せずに理解することができない先進医療などビクター・モントリ（[5]の共著）などを今すぐ目立つ彼の本、に進みなぜ反乱：慎重かつ親切ケアのための患者の革命。
有効性試験は、AとBの相対的な利点を決定する可能性が高くなりますが、現実世界への適用性が疑わしいほど人為的に構築された状況でのみです。たとえば、有効性試験の患者は、実際の診療所には存在しない診療訪問や有害事象の記録ツールを繰り返し使用している可能性があります。ただし、訪問のため、試験中にAとBが投与され、結果が正確に測定される可能性が高くなります。有効性試験では、AとBの真の宇宙の違いを特定しようとします。
実用的または効果的な試験は、現実的なレジメンで幅広い患者グループを治療することにより外部の妥当性を獲得しますが、現実世界の固有の異質性のためにA / Bの違いを分離する能力に苦しむ可能性があります。たとえば、有効性試験では、非構造化訪問で記録された通常の臨床フォローアップを使用するか、管理データを使用して結果ステータスを収集することで、患者のAとBを比較できます。患者は現実の世界と同じようにフォローアップを受けていたので、治療計画は研究環境の外ではより反復可能であると私たちは信じているかもしれません。ただし、構造が不足しているため、重要なイベントを見逃す可能性があります。効果試験では、プロバイダーがAとBの処方箋をこの地球上で作成するかどうかを尋ねます。