ペアのデータを持つコックス比例ハザードにはどのモデルを使用すればよいですか？

データに使用するモデル（脆弱性、階層、またはクラスター）を誰かが手伝ってくれることを願っています。私はデータをペアにしたので、Cox PHをモデリングするときにそれを考慮に入れる必要があり、どのモデルがより正確な結果を与えるかわかりません。

私の研究は、特定の刺激を受けた後、人が落ち着くのにかかる時間を見ていました。各人は別々の日に2つの異なる刺激を受けました。彼らはランダムに最初の刺激が割り当てられました。これを生存分析（イベント発生までの時間）でモデル化しましたが、データがペアになっていることを考慮する必要があります。

脆弱性、階層、またはクラスターモデルをいつ使用するかについての支援があればすばらしいでしょう。

この主題は、以下を含む多くの論文でカバーされています。

• 多施設臨床試験からのクラスター化生存データのモデリング
• 多施設試験における共有脆弱性モデルと不均一性テストの能力
• 脆弱モデル、第3章
• 脆弱性と変量効果を持つ比例ハザードモデル。

以下は、2つのアプローチの違いの非常に短い（そして網羅的ではない）概要です。

層別アプローチ

各ペアには、不特定のベースラインハザード関数があります。部分尤度のアイデアは、各階層に固有の部分尤度を乗算することで簡単に適応できます。

長所：

• 構造の欠如。

短所：

• ペア間の異質性に関する情報は提供されません。
• 両方のメンバーが同じ共変量情報を共有するペア、または打ち切り観測のみを提供するペアは、可能性に寄与しません。これは、ペア間の比較が試行されないためです。

脆弱なアプローチ

ペア内関連付けは、同じペアの両方のメンバーに共通のランダム効果によって説明されます。したがって、ペアごとに異なるベースラインハザードが存在しますが、完全に特定されているわけではありません。いくつかの構造があります。推定は、限界尤度に基づいています。

長所：

• 節約：異質性は単一のパラメーターによって記述されます。
• 異質性に関する要約指標が利用可能です（異質性について理解しています...）。
• ペア内で共通する変数の影響を調べることができます。

短所：

• ソフトウェアの可用性（Rでは、coxph()またはを見ることができますparfm(); SASでは、を見ることができますproc phreg）;
• 研究はまだ進行中です。

結論として、選択はあなたの研究に依存します。ただし、リストの最後の参照はいくつかのガイドラインを示しています。

グループサイズが5以上の状況では、変量効果モデルの使用を層別モデルの使用より正当化することは難しく、後者のモデルは非常に容易に実装できます。グループサイズが5未満の場合はストーリーが変化します。特に双子の研究の場合、効率が向上するため、層別モデルよりも変量効果モデルを使用したいと思います。層別化されたモデルは引き続き有効ですが、同じ精度を達成するために20％から30％の追加の観測が必要になる場合があります。