バイオマーカー研究用の電力計算/サンプルサイズ

患者に癌があるかどうかを予測するための潜在的なバイオマーカーがあります。バイオマーカーのテスト結果は、正または負のバイナリです。このバイオマーカーが良い予測因子であるかどうかを判断するためにテストする必要のある患者の数をある程度把握したいと思います。

インターネットで読むと、感度（ケースの数）と特異性（コントロールの数）を調べることが方法のようです。この状況を1サンプルの割合検定として扱うことをお勧めしますが、感度がどのようなもので、どの範囲を除外するかを推定する方法は不明です。感度が0.8を超えるバイオマーカーを「良好」とみなす場合、2つの変数をどのように設定しますか？私の帰無仮説がバイオマーカーであることが、ランダムな割り当て、つまり感度が0.5であるより良くないことを望みます。誰でもこれを行うための最良の方法の例を与えることができます（特にRの場合）。

$p$

$n$xx$p$$p$$\hat{p} = \sum x /n$$\hat{p}$$p$

$n$$p = 0.5$$n$$p = 0.57$$\alpha = 0.05$

少なくとも2つのアプローチ-分析とシミュレーションがあります。この設計を支援するためのpwrパッケージはR既に存在します-最初にインストールする必要があります。次に、エフェクトサイズが必要な場合、必要な関数はですpwr.p.test。

library(pwr)
h1 <- ES.h(0.57, 0.5)
pwr.p.test(h = h1, n = NULL, sig.level = 0.05, power = 0.9, alt = "greater")

     proportion power calculation for binomial distribution (arc... 

              h = 0.1404614
              n = 434.0651
      sig.level = 0.05
          power = 0.9
    alternative = greater

$435$$0.57$$0.90$$0.05$$0.57$

データを取得したら、テストを実行する方法は次のとおりです（引数のためにデータをシミュレートします）。

n <- 435
sens <- 0.57
x <- rbinom(n, size = 1, prob = sens)
binom.test(sum(x), n, p = 0.5, alt = "greater")

    Exact binomial test

data:  sum(x) and n 
number of successes = 247, number of trials = 435,
p-value = 0.002681
alternative hypothesis: true probability of success is greater than 0.5 
95 percent confidence interval:
 0.527342 1.000000 
sample estimates:
probability of success 
             0.5678161 

$0.568$$p$$[0.527, 1]$

編集：シミュレーションアプローチを好む場合は、この方法で行うことができます：設定

n <- 435
sens <- 0.57
nSim <- 1000

させrunTestて

runTest <- function(){
  x <- rbinom(1, size = n, prob = sens)
  tmp <- binom.test(x, n, p = 0.5, alt = "greater")
  tmp$p.value < 0.05
}

したがって、電力の推定値は

mean(replicate(nSim, runTest()))
[1] 0.887